Génová terapia preukázala významný potenciál pri liečbe genetických, onkologických a infekčných ochorení, ale pred klinickou aplikáciou zostáva nevyhnutné komplexné predklinické hodnotenie bezpečnosti.Toxikológiaštúdie hodnotia potenciálne nežiaduce účinky, biodistribúciu a celkovú bezpečnosť produktov génovej terapie. Medzi dostupnými predklinickými modelmi sú primáty (NHP) všeobecne považované za jedny z najviac translačných pre ich blízku genetickú, fyziologickú a imunologickú podobnosť s ľuďmi.
Toxikologické štúdie NHP sú navrhnuté tak, aby zhodnotili bezpečnosť a biologické účinky génovej terapie prostredníctvom starostlivo naplánovaných stratégií dávkovania, klinických pozorovaní, laboratórnych hodnotení, histopatológie, molekulárnych analýz a zobrazovania. V porovnaní s modelmi na hlodavcoch poskytujú NHP klinicky relevantnejšie informácie o distribúcii vektorov, imunitných odpovediach, dlhodobej -expresii transgénov a potenciálnej toxicite, čím podporujú spoľahlivejšiu predikciu výsledkov u ľudí.
Nedávne štúdie preukázali hodnotu NHP pri hodnotení génových terapií pre choroby, ako je hemofília a neurodegeneratívne poruchy, pričom preukázali trvalú terapeutickú génovú expresiu s priaznivými bezpečnostnými profilmi. Keďže technológie génovej terapie sa neustále vyvíjajú, modely NHP zostávajú dôležitou súčasťou predklinického vývoja, pomáhajú optimalizovať stratégie dávkovania, zlepšujú hodnotenie bezpečnosti a vytvárajú robustné údaje na podporu regulačných podaní a klinického prekladu.
